В 2025 году на базе ФНКЦ ФХМ создан Центр генетических исследований мирового уровня (ЦГИМУ) "Генетическое репрограммирование и генная терапия"

Целью создания Центра “Генетическое репрограммирование и генная терапия” является формирование научно-технологической платформы, обеспечивающей:

• Проведение передовых исследований и получение прорывных результатов в области генетических технологий;
• Развитие исследовательской инфраструктуры и консолидацию экспертного сообщества для разработки новых лекарственных средств и технологий на основе геномных и генетических исследований в медицине;
• Ускоренное внедрение наукоёмких разработок и инноваций для борьбы с редкими и социально-значимыми заболеваниями, повышения качества жизни пациентов и доступности современных методов лечения;
• Подготовку кадров высокой квалификации в области генетических технологий.



Цели программы создания и развития ЦГИМУ “Генетическое репрограммирование и генная терапия” соответствуют направлению "Генетические технологии для медицины" реализации Федеральной программы развития генетических технологий на 2019-2030 годы, а также перечню планируемых практических результатов, утвержденных протоколом заседания совета по реализации Федеральной программы от 29 января 2025 г. № 1пр.

Задачи Программы создания и развития ЦГИМУ

• Задача 1. Разработка новых лекарственных препаратов и диагностикумов на основе генетических технологий.

  Задача 1.1. Разработка генотерапевтических препаратов для лечения заболеваний человека - СМА I и II типа, ангионевротического отека I и II типа.

  Задача 1.2. Генетические технологии для производства генно-инженерных лекарственных препаратов - генно-инженерных лекарственных препаратов для профилактики и терапии тромбозов, получения высокопродуктивной родительской линии клеток CHO и разработки системы эффективной интеграции трансгенов для получения линий-продуцентов моноклональных антител.

  Задача 1.3. Технологии генетического репрограммирования для тестирования лекарственных средств и создания высокотехнологичных лекарственных препаратов и препаратов тканевой инженерии - получение пригодных для применения в медицине индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека, гомозиготных по HLA, создание неиммуногенных клеточных продуктов, получение и доклинические исследования препарата для терапии болезни Паркинсона.

  Задача 1.4. Генетические технологии для создания средств диагностики иммуно-опосредованных и онкологических заболеваний.

• Задача 2. Создание новых и совершенствование существующих образовательных программ по генетическим технологиям, участие в мероприятиях по популяризации науки, подготовка кадров, стажировка сотрудников, привлечение и закрепление ведущих ученых и перспективных молодых специалистов

• Задача 3. Развитие научно-технического сотрудничества с научно-исследовательскими организациями и предприятиями реального сектора экономики.

• Задача 4. Модернизация инфраструктуры. Создание ЦКП. Развитие и создание новых подразделений Центра

Участники ЦГИМУ: